Production of lysosomal enzymes in plants by transient expression

   
   

The invention relates to the production of enzymatically active recombinant human and animal lysosomal enzymes involving construction and expression of recombinant expression constructs comprising coding sequences of human or animal lysosomal enzymes in a plant expression system. The plant expression system provides for post-translational modification and processing to produce a recombinant gene product exhibiting enzymatic activity. The invention is demonstrated by working examples in which transgenic tobacco plants express recombinant expression constructs comprising human glucocerebrosidase nucleotide sequences. The invention is also demonstrated by working examples in which transfected tobacco plants express recombinant viral expression constructs comprising human .alpha. galactosidase nucleotide sequences. The recombinant lysosomal enzymes produced in accordance with the invention may be used for a variety of purposes, including but not limited to enzyme replacement therapy for the therapeutic treatment of human and animal lysosomal storage diseases.

De uitvinding heeft op de productie die van enzymatisch actieve recombinante menselijke en dierlijke lysosomal enzymen betrekking bouw en uitdrukking van recombinante uitdrukkingsconcepten bestaand impliceren codage uit opeenvolgingen van menselijke of dierlijke lysosomal enzymen in een plant uitdrukkingssysteem. Het systeem van de installatieuitdrukking voorziet post-vertalende wijziging en verwerking om een recombinant genproduct te produceren tentoonstellend enzymatische activiteit. De uitvinding wordt aangetoond door het werk voorbeelden waarin transgenic tabaksinstallaties recombinante uitdrukkingsconcepten bestaand uit de menselijke opeenvolgingen van het glucocerebrosidasenucleotide uitdrukken. De uitvinding wordt ook aangetoond door het werk voorbeelden waarin uitdrukkelijke recombinante virale de uitdrukkingsconcepten van tabaksinstallaties bestaand uit menselijke alpha transfected. galactosidase nucleotideopeenvolgingen. De recombinante lysosomal enzymen die overeenkomstig de uitvinding worden geproduceerd kunnen voor een verscheidenheid van doeleinden worden gebruikt, die maar tot enzymvervanging geen therapie voor de therapeutische behandeling van menselijke en dierlijke lysosomal opslagziekten worden beperkt omvatten.

 
Web www.patentalert.com

< Non-endogenous, constitutively activated human serotonin receptors and small molecule modulators thereof

< Soybean cultivar 0332142

> Cell cycle stress-related proteins and methods of use in plants

> Process for the production of plants with enhanced growth characteristics

~ 00157