A composition for delivering at least one DNA sequence encoding a desired
protein or polypeptide (such as a therapeutic agent) to a cell. The
composition comprises an adeno-associated virus rep protein (or a nucleic
acid sequence encoding an adeno-associated virus rep protein) and a
genetic construct including at least one DNA sequence encoding a protein
or polypeptide or genetic transcript of interest and a promoter
controlling the at least one DNA sequence. The genetic construct also
includes a first adeno-associated virus ITR or protein or derivative
thereof and a second adeno-associated virus ITR or a portion or derivative
thereof. The first and second adeno-associated virus ITRs or portions or
derivatives thereof flank the at least one DNA sequence encoding the
protein or polypeptide or genetic transcript of interest and the promoter
controlling the at least one DNA sequence encoding the protein or
polypeptide or genetic transcript of interest. Such a composition provides
for integration of genetic material at a specific locus in the human
chromosome, while minimizing the possibility of inadvertent inactivation
of host genes and minimizing the possibility of viral contamination.
Ein Aufbau für das Liefern mindestens von von einer DNA Reihenfolge, die ein gewünschtes Protein oder ein Polypeptid kodiert (wie ein therapeutisches Mittel) an eine Zelle. Der Aufbau enthält ein adeno-verbundenes Virusrepräsentant Protein (oder eine Nukleinsäurereihenfolge, die ein adeno-verbundenes Virusrepräsentant Protein kodieren) und ein genetisches Konstruieren einschließlich mindestens eine DNA Reihenfolge, die ein Protein oder ein Polypeptid kodieren oder genetische Abschrift des Interesses und einen Förderer, der die mindestens eine DNA Reihenfolge steuert. Das genetische Konstruieren schließt auch ein erstes adeno-verbundenes Virus ITR oder Protein oder Ableitung davon und ein zweites adeno-verbundenes Virus ITR oder ein Teil oder eine Ableitung davon mit ein. Das erste und zweite adeno-verbundene Virus ITRs oder die Teile oder die Ableitungen grenzen davon die mindestens eine DNA Reihenfolge an, die das Protein oder das Polypeptid kodieren oder genetische Abschrift des Interesses und den Förderer, der die mindestens eine DNA Reihenfolge steuert, die das Protein oder das Polypeptid kodieren oder genetische Abschrift des Interesses. Solch ein Aufbau stellt für Integration des genetischen Materials an einem spezifischen Ort im menschlichen Chromosom, bei der Minderung der Möglichkeit der unbeabsichtigten Inaktivierung von Wirt Genen und der Minderung der Möglichkeit der Virenverschmutzung zur Verfügung.
