Methods for treatment of disorders associated with glycolipid accumulation, such as Niemann-Pick Type C (NPC) disease, comprising administering a therapeutically effective amount of an inhibitor of glucosylceramide synthesis. Inhibitors of glucosylceramide synthesis include N-butyldeoxynojirimycin, N-butyldeoxygalactonojirimycin, and N-nonyldeoxynojirimycin; 1-phenyl-2-decanoylamino-3-morpholino-1-propanol (PDMP), D-threo-1-phenyl-2-decanoylamino-3-morpholino-1-propanol and structurally related analogues thereof; and agents capable of increasing the rate of neuronal glycolipid degradation.

Μέθοδοι για τη θεραπεία των αναταραχών που συνδέονται με glycolipid τη συσσώρευση, όπως η ασθένεια τύπων γ νηεμανν-επιλογών (NPC), που περιλαμβάνει διαχειριμένος ένα θεραπευτικά αποτελεσματικό ποσό ενός ανασταλτικού παράγοντα της σύνθεσης glucosylceramide. Οι ανασταλτικοί παράγοντες της σύνθεσης glucosylceramide περιλαμβάνουν το ν- Butyldeoxynojirimycin, το ν- Butyldeoxygalactonojirimycin, και το ν- Nonyldeoxynojirimycin 1-φαινυλικός-2-δεθανουλαμηνο-3-μορπχοληνο-1-προπανόλη (PDMP), δ-τχρεο-1-φαινυλικός-2-δεθανουλαμηνο-3-μορπχοληνο-1-προπανόλη και δομικά σχετικά ανάλογα επ' αυτού και πράκτορες ικανοί το ποσοστό νευρωνικής glycolipid υποβάθμισης.