A composition comprising a nuclear localization sequence and a peptide
nucleic acid oligomer (NLS-PNA) is described. Uses of the composition
include, but are not limited to: regulation of gene expression, gene
therapy, and the production of pharmaceutical nucleic acids and proteins.
In addition, the NLS-PNA is useful for scientific and therapeutic
transfection and expression of nucleic acids in cells types that
previously were resistant to transfection and therapy including quiescent
cells, differentiated cells, embryonic stem cells, and eukaryotic cells
with intact nuclear membranes. The NLS-PNA can be combined with a membrane
transport sequence (MTS) forming a novel compound referred to as an
MTS-NLS-PNA wherein the MTS provides transport through the cytoplasmic
membrane of a cell. A nuclear targeted peptide nucleic acid oligomer is
useful for the treatment of genetic based diseases and diseases that can
be treated genetically including heart disease, cancer, cerebrovascular
diseases, chronic pulmonary diseases, human immunodeficiency virus, and
other diseases, conditions and disorders.
Een samenstelling die uit een kernlocalisatieopeenvolging en peptide nucleic zuuroligomer (nls-PNA) bestaat wordt beschreven. Het gebruik van de samenstelling omvat, maar is niet beperkt tot: regelgeving van genuitdrukking, gentherapie, en de productie van farmaceutische nucleic zuren en proteïnen. Bovendien is nls-PNA nuttig voor wetenschappelijke en therapeutische transfectie en uitdrukking van nucleic zuren in cellentypes die eerder tegen transfectie en therapie met inbegrip van rustige cellen, onderscheiden cellen, embryonale stamcellen, en eukaryotic cellen met intacte kernmembranen bestand waren. Nls-PNA kan met een opeenvolging die van het membraanvervoer (MTS) worden gecombineerd een nieuwe samenstelling vormt die als mts-nls-PNA wordt bedoeld waarin MTS vervoer door het cytoplasmic membraan van een cel verstrekt. Kern gerichte peptide nucleic zuuroligomer is nuttig voor de behandeling van genetische gebaseerde ziekten en ziekten die genetisch met inbegrip van hartkwaal, kanker, hersenziekten, chronische longziekten, menselijk immunodeficiency virus, en andere ziekten, voorwaarden en wanorde kunnen worden behandeld.