The invention generally relates to cell-specific expression vectors. It particularly relates to targeted gene therapy using recombinant expression vectors and particularly adenovirus vectors. The invention specifically relates to replication-conditional expression vectors and methods for using them. Such vectors are able to selectively replicate in a target cell or tissue to provide a therapeutic benefit in a tissue from the presence of the vector per se or from one or more heterologous gene products expressed from the vector and distributed throughout the tissue. In such vectors, a gene essential for replication is placed under the control of a heterologous tissue-specific transcriptional regulatory sequence. Thus, replication is conditioned on the presence of a factor(s) that induces transcription or the absence of a factor(s) that inhibits transcription of the gene by means of the transcriptional regulatory sequence with this vector; therefore, a target tissue can be selectively treated.

A invenção relaciona-se geralmente aos vetores pilha-específicos da expressão. Relaciona-se particularmente à terapia alvejada do gene usando vetores recombinant da expressão e particularmente vetores do adenovírus. A invenção relaciona-se especificamente aos vetores e aos métodos replication-condicionais da expressão para usá-los. Tais vetores podem replicate seletivamente em uma pilha ou em um tecido do alvo para fornecer um benefício therapeutic em um tecido da presença do vetor por si mesmo ou de um ou mais produto heterologous do gene expressado do vetor e distribuído durante todo o tecido. Em tais vetores, um gene essencial para o replication é colocado sob o controle de uma seqüência regulatory do transcriptional tecido-específico heterologous. Assim, o replication é condicionado na presença de um factor(s) que induza a transcrição ou a ausência de um factor(s) que iniba a transcrição do gene por meio da seqüência regulatory do transcriptional com este vetor; conseqüentemente, um tecido do alvo pode seletivamente ser tratado.